Talidomidi

Talidomidi on sedatiivisten lääkkeiden luokan lääke. Se johti talidomidiskandaaliin sikiövaurioiden kautta.

Mikä on talidomidi?

Vaikuttava aine talidomidi, jota kutsutaan myös α-phthalimidoglutarimide tiedossa, oli aiemmin määrätty unilääkkeeksi ja sedatiiviksi. Se kehitettiin 1950-luvulla Stolbergin lääkeyhtiö Grünenthalissa. 1960-luvulla Grünenthal-yritys tuotti melkein puolet saksalaisesta myynnistä vaikuttavana aineena talidomidilla.

Grünenthalin tutkimustulosten mukaan patologisissa rotissa ja hiirissä ei havaittu patologisia reaktioita. Jopa suuret annokset eivät aiheuttaneet kuolemaan johtavia reaktioita eikä sivuvaikutuksia eläinkokeissa. Seurauksena aktiivinen aineosa luokiteltiin myrkyttömäksi. Lokakuusta 1957 marraskuuhun 1961 Grünenthal markkinoi tehoainetta nimellä Contergan rauhoittavana ja unilääkityksenä, jolla ei ole melkein mitään sivuvaikutuksia.

Contergania suositeltiin jopa suositeltavaksi lääkkeeksi raskaana oleville naisille, joilla oli unettomuutta 1950-luvun lopulla. Pian myöhemmin tapahtui niin kutsuttu Contergan-skandaali, kun epämuodostuneiden vastasyntyneiden määrä kasvoi. Vuoden 1959 alussa kävi selväksi, että vahinko johtui aktiivisen aineosan talidomidin nauttimisesta. Tästä huolimatta Contergania ajettiin edelleen marraskuusta 1961 asti. Saksassa on noin 4000 talidomidin uhria.

Talidomidi on hyväksytty multippelin myelooman hoitoon Saksassa vuodesta 2009.

Farmakologinen vaikutus

Talidomidi on glutamiinihapon johdannainen ja kuuluu piperidiinidionien ryhmään. Nämä ovat barbituraattien rakenteellisia modifikaatioita. Vaikuttavalla aineella on rauhoittava vaikutus ja se edistää unta. Tulehdusta estävät ominaisuudet on myös osoitettu.

Vaikuttava aine estää kasvutekijän VEGF: n. Inhiboimalla tätä verisuonten endoteelikasvutekijää estyy verisuonten muodostuminen.

Lääketieteellinen sovellus ja käyttö

Talidomidiskandaalin takia talidomidia ei tietenkään enää sallita nukkuvana tai rauhoittavana aineena. Saksassa vaikuttavaa ainetta käytetään kuitenkin multippelin myelooman hoitoon. Multippeli myelooma, joka tunnetaan myös nimellä Kahlerin tauti, on pahanlaatuinen sairaus, joka kuuluu B-solujen lymfoomaan, ja jolle on tunnusomaista plasman solujen määrän kasvu luuytimessä.

Yhdysvalloissa talidomidia käytetään myös tartuntataudin hoidossa. Muita indikaatioita talidomidin käytölle ovat erilaiset iho- ja autoimmuunisairaudet. Erityisesti Crohnin tautia sairastavilla lapsilla ja nuorilla oireet paranivat lääkkeen immunomodulatorisesta vaikutuksesta.

Talidomidin annostelua säädellään Saksassa lääkemääräysten määräyksellä. Talidomidia vaikuttavana aineena sisältäviä lääkkeitä on saatavana vain T-reseptillä. T-resepti on reseptimuoto, jota käytetään vain talidomidin määräämiseen. Potilaiden on myös annettava kirjallinen vakuutus siitä, että he käyttävät ehkäisyä talidomidia ottaessaan.

Löydät lääkkeesi täältä

Riskit ja sivuvaikutukset

Jos talidomidia otetaan raskauden kolmen ensimmäisen kuukauden aikana, sikiölle syntyy vakavia epämuodostumia. Raajoihin kohdistuu erityistä huomiota. Raajat ja elimet voivat puuttua kokonaan. Klubikäsi on yksi tyypillisistä dysmelioista, joita talidomidista voi syntyä. Se näkyy lyhennetyn varren ja kyynärvarren taivutettuna sisäänpäin tai ulospäin. Koko luut voivat myös puuttua.

Syynä näihin epämuodostumiin on vaskulaarisen endoteelikasvutekijän estäminen. Syntymättömän vauvan raajoissa olevien verisuonien muodostumisen puute johtaa aseiden ja jalkojen lyhentyneeseen tai kokonaan puuttumiseen. Tutkimusten perusteella voidaan osoittaa melko tarkasti, mitkä vahingot ovat raskauden ajankohtana aiheutuneet. Jos otat esimerkiksi raskauden 34. ja 37. päivän välillä, keuhko puuttuu. Jos se otetaan 38. ja 45. päivän välillä kuukautisten jälkeen, lapsilla kehittyy käsivarren epämuodostumia. Jalkojen epämuodostumat kehittyvät 41. ja 47. päivän välillä. Aluksi pelättiin, että talidomidi vahingoittaa myös geneettistä koostumusta ja että vauriot siirtyvät seuraaville sukupolville. Tämä pelko ei ole kuitenkaan toteutunut.

Mutta talidomidilla voi olla myös sivuvaikutuksia raskauden ulkopuolella. Esimerkiksi joillakin potilailla kehittyy polyneuropatia talidomidia käytettäessä. Pahanlaatuisen rappeutumisen riski voi myös olla lisääntynyt.